'촉진 된 승인'마약:얼마나 잘 공부 했습니까?

동영상 물을 전기로 분해해 수소와 산소가 생산되는 장면 전극에 루테늄엣그래핀 촉매가 발라져 반응 효율이 높다 2 (유월 2019).

Anonim

임상 시험 처방약이 심각한 질병을 치료하거나 충족되지 않은 의학적 필요를 채우 겠다는 약속을 표시하면 FDA (Food and Drug Administration)는 임상 시험 및 승인을 신속히 처리 할 수있는 특별 프로그램을 제공합니다. 하나는 FDA가 전임상 시험에서 약물의 효능에 대한 평범한 증거를 받아들이는 "가속화 된 승인 (Accelerated Approval)"경로입니다. 교환으로, FDA는 제조자가 승인 후 확증적인 연구를 실시 할 것을 요구합니다.

이 경로가 어떻게 구현되는지를 이해하기 위해, JAMA에 발표 된 최근의 연구에서 Brigham and Women 's Hospital과 London School of Economics and Political Science (LSE) 연구원은 FDA Accelerated를받은 약의 사전 승인 및 사후 승인 임상 시험을 조사했습니다 2009 년과 2013 년 사이의 승인. 그 기간 동안 FDA는 22 건의 의약품 승인을 승인하고 이러한 약물의 안전성과 효능을 확인하기 위해 승인 후 38 건의 연구를 명령했습니다. 마지막 약이 승인 된 지 3 년 후, 연구자들은 승인 된 연구의 절반 만 완료되었음을 발견했다. 그들은 또한 완성 된 연구의 특성이 사전 승인 연구와 크게 다르지 않음을 발견했다. 연구진은 무작위 시험이나 맹검 시험의 비율이 다르지 않고 확인 시험의 상당수가 여전히 효과의 대리 측정 즉 혈액 검사 또는 실제 임상 종점과 관련이없는 방사선 검사에 의존한다는 것을 발견했다.

BWH Pharmacoepidemiology and Pharmacoeconics Division의 Aaron S. Kesselheim, MD, JD, MPH 연구원은 "Accelerated Approval 확인 시험이 사전 승인 시험보다 훨씬 엄격하다고 예상 할 수 있습니다. "그러나 우리는 승인 이전이나 이후에 시행 된 시험의 주요 설계 특징에 약간의 차이가 있음을 발견했다." 완료된 18 건의 연구 중 17 건에서 여전히 대용 조치가 연구의 주요 종점이었습니다.

"가능한 한 임상 시험 종료점을 사용하는 것이 중요합니다. 왜냐하면 나중에 실제 임상 결과에 영향을 미치지 않거나 더 악화시키는 대리 측정 기준에 근거하여 승인 된 수많은 약물이 있기 때문입니다."라고 Kesselheim은 ​​말했습니다.

이러한 문제를 해결하고 가속 승인 확인 연구의 품질을 향상시키기 위해 Kesselheim은 ​​승인 후 연구에서 다루어 져야 할 사전 승인 데이터의 한계를 FDA가 명확하게 기술하고 제조 업체와 협력하여 - 승인 연구는 약물의 효능을 확인하는 데 최적의 설계 특징을 사용하여 수행됩니다.

논문:미국 식품의 약국 (Huseyin Naci, PhD, MHS)에 의한 가속 승인 승인 된 의약품에 대한 사전 승인 및 사후 승인 연구의 특징; Katelyn R. Smalley, BSc; Aaron S. Kesselheim, MD, JD, MPH, JAMA, doi:10.1001 / jama.2017.9415, 2017 년 8 월 15 일 발행.