FDA, 재발 성 또는 난치성 급성 골수성 백혈병에 대한 새로운 표적 치료 승인

대마로 뇌전증 치료한다 '의료용 대마' / YTN 사이언스 (칠월 2019).

Anonim

미국 식품의 약국 (FDA)은 특정 유전 적 돌연변이를 가진 재발 성 또는 불응 성 급성 골수성 백혈병 (AML) 환자의 치료를 위해 이데 파 (이냐시 닙)를 승인했다. 이 약은 AML 환자의 IDH2 유전자의 특정 돌연변이를 검출하는 데 사용되는 동반 진단 (RealTime IDH2 Assay)과 함께 사용하도록 승인되었습니다.

"Idhifa는 IDH2 돌연변이가있는 재발 성 또는 난치성 AML 환자에 대한 충족되지 않은 필요를 채우는 표적 치료제이다"라고 FDA의 종양학 센터 (Endcology Centre of Excellence)의 디렉터이자 혈액학 및 종양학 제품 담당 실장 인 Richard Pazdur 박사는 말했다. FDA의 의약품 평가 및 연구 센터 (Center for Drug Evaluation and Research) Idhifa의 사용은 일부 환자에서 완전한 완화와 연관되어 있었고 적혈구와 혈소판 수혈의 필요성을 감소 시켰습니다. "

AML은 골수에서 형성되어 혈류 및 골수에서 비정상적인 백혈구 수가 증가하는 급속도로 진행되는 암입니다. National Institutes of Health의 국립 암 연구소 (National Cancer Institute)는 올해 21, 380 명의 사람들이 AML로 진단 될 것이라고 추정했다. 약 10, 590 명의 ​​AML 환자가 2017 년에이 질병으로 사망합니다.

Idhifa는 세포 성장을 촉진시키는 여러 효소를 차단하여 작동하는 isocitrate dehydrogenase-2 억제제입니다. RealTime IDH2 Assay를 사용하여 혈액 또는 골수 샘플에서 IDH2 돌연변이가 발견되면 환자는 Idhifa 치료를받을 수 있습니다.

Idhifa의 효능은 RealTime IDH2 Assay에서 IDH2 돌연변이가 발견 된 재발 성 또는 난치성 AML 환자 199 명을 대상으로 한 단일 시험에서 연구되었습니다. 임상 시험에서 질병의 증거가없고 치료 후 완전 관해 (완전 관해 또는 CR)가 발생한 환자의 백분율과 치료 후 혈구 수가 부분적으로 회복되지 않은 환자의 백분율을 측정했다 (부분 혈액학 회복 또는 CRh). 6 개월 이상 치료를 받으면 환자의 19%가 8.2 개월의 중간 기간 동안 CR을 경험했으며 4%의 환자는 중간 9.6 개월 동안 CRh를 경험했습니다. 연구 초기에 AML로 인한 혈액 또는 혈소판 수혈이 필요한 157 명의 환자 중 34%는 Idhifa 치료 후 더 이상 수혈을 필요로하지 않았습니다.

이시카의 일반적인 부작용으로는 메스꺼움, 구토, 설사, 빌리루빈 (담즙에서 발견되는 물질)의 증가 및 식욕 감소가 있습니다. 임신 중이거나 모유 수유중인 여성은 발달중인 태아 또는 신생아에게 해를 입힐 수 있으므로 이시가를 복용하지 않아야합니다.

Idhifa의 처방 정보에는 분화 증후군으로 알려진 부작용이 발생할 수 있고 치료하지 않으면 치명적일 수 있다는 박스 경고가 포함됩니다. 분화 증후군의 징후와 증상에는 열, 호흡 곤란 (호흡 곤란), 급성 호흡 곤란, 폐의 염증 (방사선 학적 폐 침윤), 폐 또는 심장 주변의 흉막 (늑막 또는 심낭 삼출), 급속한 체중 증가, 부종 부종) 또는 간 (간장), 신장 (신장) 또는 다기관 기능 부전. 증상이 처음 의심 될 때 의사는 증상이 없어 질 때까지 코티코 스테로이드 환자를 치료하고 환자를 면밀히 관찰해야합니다.

Idhifa는 FDA의 목표가 승인 된 경우 심각한 상태의 치료, 진단 또는 예방의 안전성 또는 유효성을 크게 향상시킬 것으로 의약품이 결정한 6 개월 이내에 FDA의 승인을 받아 우선 순위 검토 지정을 받았다. Idhifa는 희귀 질환 치료제 개발을 지원하고 격려하기위한 인센티브를 제공하는 Orphan Drug 지정을 받았다.

FDA는 Idhifa의 승인을 Celgene Corporation에 부여했습니다. FDA는 Abbott Laboratories에 RealTime IDH2 Assay의 승인을 승인했습니다.