잠자는 미녀 유전자 연구는 림프계 악성 종양 환자에게 고무적인 결과를 보여준다.

러시아 탄광서 발견된 8억년 잠자는 공주의 정체 (칠월 2019).

Anonim

T 세포를 수정하기 위해 Sleeping Beauty 비 바이러스 성 형질 전환 시스템을 사용하는 CD19- 유도 키메라 항원 수용체 (CAR) 치료의 연구 결과는 진행성 혈액 종양 악성 종양 환자에서 더 많은 가능성이 입증되었다.

텍사스 대학교 MD 앤더슨 암 센터 (MD Anderson Cancer Center)에서 급성 림프 성 백혈병 (ALL), 비호 지킨 림프종 (NHL) 또는 만성 림프 구성 백혈병 (CLL)을 앓고있는 환자는 처음 발견 된 Sleeping Beauty 유전자 전달 시스템을 사용했다. 미네소타 대학.

연구 결과는 샌프란시스코에서 열린 제 56 차 미국 혈액 학회 (ASH) 연례 학술회의에서 발표되었으며 ASH 저널 Blood에 게재되었습니다.

잠자는 미녀 유전자는 멸종 된 트랜스포존 (DNA 자체를 복제하고 게놈에 다시 삽입 할 수있는 DNA)을 "깨우기"위해 명명되었습니다. 이것은 유전자가 플라스미드로 알려진 DNA 분자로 전달되도록합니다. 트랜스포존이라 불리는 효소가 플라스미드에 결합하여 트랜스포존과 유전자를 플라스미드에서 잘라내어 표적 DNA 서열에 붙여 넣는다. 이 유전자 전달 시스템은 MD Anderson 임상 시험의 기초가되었습니다.

Sleeping Beauty 유전자 전달 시스템을 사용하여 줄기 세포 이식과 세포 치료의 부교수 인 Laurence Cooper, MD, Ph.D. 소아과 교수와 Partow Kebriaei 교수는 유전자를 T 세포에 삽입하여 인공적인 또는 키메라 항원 수용체 (CAR)를 인식하고 B 세포의 세포 표면 인 CD19에 결합하는 T 세포에 존재합니다. CAR T 세포로 알려진 생성물은 MD Anderson에서 생산되며 Sleeping Beauty 임상 실험에 사용됩니다.

"기존의 혈액 줄기 세포 이식과 병용하여 CAR T 세포를 사용하여 진행된 CD19 양성 혈액 종양 환자를 치료 중입니다."라고 Kebriaei는 말했습니다. "우리는 또한 활동성 질환을 앓고 있지만 혈액 줄기 세포 이식을받지 않은 환자들을 치료 중이다."

환자는자가 (환자 자신의 세포) 또는 동종 (공여 세포) 줄기 세포 이식을 받았고, CAR과 병용 투여되었다. Kebriaei는 치료받는 33 명의 환자에서 급성 또는 장기 독성을보고하지 않았다.

"재발 위험이 높은 5 명의 환자는자가 줄기 세포 이식과 함께 CAR T 세포로 치료 받았으며이 환자 중 4 명은 12 개월의 중간 추적 관찰을 통해 완전 관해를 보였다. "동종 이형 줄기 세포 이식 후 기증자 CAR T 세포로 치료받은 13 명의 환자 중 6 명이 추적 관찰 기간의 중앙값 7.5 개월 동안 완전한 관해를 보였다."

Kebriaei는 또한 혈액 줄기 세포 이식을받지 않은 활동성 질환으로 CAR T 세포로 치료받은 14 명의 환자 중 5 명이 6 개월의 중간 추적 관찰로 질병 퇴보를 보였다고보고했다.